Исследователи Стэнфорда Редактируют Гены Пациентов С Смертельными Заболеваниями

Крошечные пузырьки с недавно отремонтированными клетками крови процветают в инкубаторе Стэнфорда, доказательство того, что новая мощная технология редактирования генов фиксирует ошибочные гены, которые вызывают столько человеческих страданий.

До недавнего времени генная терапия была трудоемкой, грубой и небезопасной для тестирования на людях. Но новая технология, названная CRISPR-Cas9, действует как микроскопический скальпель, выполняя геномную хирургию с точностью, эффективностью и доступностью, которые раньше считались невообразимыми.

Исследования, проводимые в Медицинской школе Стэнфорда под руководством доктора Мэтью Портеуса, являются частью ускоряющегося исследовательского движения, которое стало возможным благодаря использованию новой техники для лечения генетических заболеваний, таких как серповидноклеточная анемия и мышечная дистрофия. Эти лаборатории неуклонно развиваются благодаря испытаниям на клетках и на животных, поскольку начинающие биотехнологические компании собирают большие суммы денег, необходимые для вывода препаратов на рынок.

«Теперь, когда множество людей - сотни или тысячи лабораторий - работают с CRISPR, это означает, что возможность действительно найти способ вылечить пациентов от болезней резко возрастает», - сказал Портеус, доцент педиатрии и пионер в области редактирования генов. .

Используя первый в кампусе завод по производству клеток, который будет завершен этой весной, команда Стэнфордского университета намерена начать испытания на людях в 2018 году. Исследователи нацелены на два тяжелых заболевания крови - серповидно-клеточную анемию и бета-талассемия - и несколько болезней, разрушающих иммунную систему. система.

Тем временем ученые из Университета Дьюка и двух других независимых лабораторий в пятницу объявили, что они используют тот же подход для фиксации мышечного гена, восстанавливая функцию у мышей с неизлечимым типом мышечной дистрофии. Их выводы были опубликованы в журнале Science.

Бостонские исследователи используют этот инструмент для лечения редкого наследственного заболевания глаз, которое может вызвать слепоту. Другие команды работают над исправлением генов, вызывающих болезнь Хантингтона, синдром Санфилиппо и кистозный фиброз.

Но его терапевтическое обещание - это то, что волнует медицинское сообщество, особенно в связи с тем, что цена новой технологии резко падает и доступ расширяется.

Это вселило надежды в осажденную область генной терапии, нанесло серьезный удар по 1999, когда у Джесси Гелсингера, подростка из Аризоны с генетическим заболеванием печени, произошла фатальная реакция на вирус, который ученые использовали для введения корректирующего гена.

Эти старые подходы не могли гарантировать, что новый ген был сращен в нужном месте. Это также рисковало нарушением смежных генов.

Хотя в последнее время были достигнуты улучшения с двумя более точными методами, они отнимают много времени и являются сложными.

CRISPR - что означает «кластерные короткие палиндромные повторы с регулярными интервалами» или кластеры коротких последовательностей ДНК, которые одинаково читаются вперед и назад - меняет правила игры. Ему всего 3 года, он работает как функция поиска и замены компьютера.

CRISPR оказался под прицелом противоречий из-за его огромного потенциала по перегруппировке основных строительных блоков жизни. В декабре эксперты собрались в Вашингтоне, округ Колумбия, чтобы призвать ограничить его использование для создания новых опасных организмов или «дизайнерских младенцев».

Прочитайте полную историю здесь…