Технократ и трансчеловеческие генетики слюноотделаются, чтобы получить в свои руки эту революционную технологию, которая даст им полный и прямой контроль над человеческим геномом и другими основанными на ДНК формами жизни. ⁃ TN Editor
Новая форма инструмента редактирования генома CRISPR-Cas9, по-видимому, значительно расширяет спектр заболеваний, которые можно лечить с помощью этой технологии, позволяя ученым точно заменять любую из четырех «букв» ДНК на любую другую и вставлять или удалять любые отрезки. ДНК - все более эффективно и точно, чем предыдущие версии CRISPR. Важно отметить, что ученые сообщили в понедельник, что все это достигается без скремблирования генома в двойной спирали, как это делает классический CRISPR и многие его ответвления.
Новости об этом «главном редактировании» начали циркулировать среди участников CRISPR в этом месяце, когда изобретатели обнародовали его на совещании в лаборатории Колд-Спринг-Харбор. С тех пор «волнение стало ощутимым», - сказал генный инженер Федор Урнов из Калифорнийского университета в Беркли, который не принимал участия в исследовании.
«Я не могу преувеличить значение этого», - сказал он, сравнивая создание все более разнообразных технологий редактирования генома с созданием супергероев с различными полномочиями: «Это может быть весьма полезным Мстителем для редактирования генома сообщества, особенно в переводе фундаментальных исследований в клинику »для лечения заболеваний, начиная от серповидноклеточной до муковисцидоза.
Изобретатели Prime Editor, возглавляемые Дэвидом Лю из Широкого Института Массачусетского технологического института и Гарварда и научным сотрудником доктора Эндрю Анзалоне, утверждают, что он способен исправить 89% известных генетических вариаций, вызывающих заболевания, с помощью однобуквенной орфографии вызывает серповидноклеточную к лишним четырем буквам, которые вызывают болезнь Тея-Сакса. Все они сообщают о внесении изменений в 175 в клетках человека и мыши.
«Есть более чем изменения ДНК 75,000, связанные с генетическими заболеваниями», - сказал Лю журналистам перед публикацией в Интернете. в природе описание главных редакторов. «В совокупности они охватывают все это».
Главное редактирование улучшает CRISPR-Cas9 (и все изменения, которые исследователи внесли в него за последние семь лет) несколькими важными способами, сказал Лю. Он может изменить любой из четырех нуклеотидов ДНК или «букв», обозначаемых как A, T, C и G, на любые другие, что в целом соответствует возможностям 12.
Одно из ранних изобретений Лю CRISPR под названием базовое редактирование, может внести только четыре из этих изменений: C-to-T, T-to-C, A-to-G и G-to-A. Он не может, например, исправить мутацию, вызывающую серповидноклеточную клетку в гене гемоглобина, которая требует замены Т на А в точном месте.
«Первичное редактирование», сказал Урнов, «отлично подходит для исправления [таких] точечных мутаций», которые являются причиной некоторых наследственных генетических заболеваний 7,000.
В отличие от других форм CRISPR, главные редакторы легко проводят такие ремонтные работы в неделящихся клетках, таких как нейроны и мышечные клетки, что исследователи, занимающиеся редактированием генома, рассматривают как мишени для лечения заболеваний, начиная от мышечной дистрофии Дюшенна и заканчивая синдромом Ретта.
В дополнение к замене одного нуклеотида на другой, главные редакторы могут удалить точное количество нуклеотидов из точного места в геноме. Например, ученые Броада удалили (из клеток человека, растущих в лабораторных чашках) четыре нуклеотида в гене HEXA, которые вызывают болезнь Тея-Сакса. В другом месте они смогли удалить столько же, сколько и 80.
«Похоже, что первичное редактирование предложит некоторые новые возможности сообществу редакторов генома», - сказал биохимик Бенджамин Кляйнстивер из Массачусетской больницы общего профиля, чьи исследования направлены на превращение редактирования генома в «молекулярную медицину».
wpDiscuz