Генетически модифицированным людям осталось всего два года

Editas Medicine, базирующаяся в США, заявила, что планирует стать первой лабораторией в мире, которая «генетически отредактирует» ДНК пациентов, страдающих генетическим заболеванием - в данном случае ослепляющим расстройством «врожденный амавроз».

Расстройство препятствует нормальной функции сетчатки; светочувствительный слой клеток в задней части глаза. Он появляется при рождении или в первые месяцы жизни, и в конечном итоге больные могут полностью ослепнуть.

Редкое наследственное заболевание вызвано дефектами в гене, который инструктирует создание белка, который необходим для зрения.

Но ученые из Editas Medicine в США считают, что они могут исправить мутировавшую ДНК, используя революционную технологию редактирования генов CRISPR.

Катрин Босли, исполнительный директор Эдитас Медицина, заявил на конференции в США, что компания надеется начать опробовать технологию на слепых пациентах в 2017.

Это был бы первый раз, когда технология была использована на людях. Редактирование генов в настоящее время запрещено в США, поэтому компании потребуется специальное разрешение от органов здравоохранения.

«Это кажется быстрым, но мы идем в темпе, который позволяет наука», - сказал Босли на конференции EmTech в Кембридже, штат Массачусетс.

Crispr, что означает Clustered, Regularly Interspaced, Short Palindromic Repeat, является естественным защитным механизмом, используемым бактериями.

Бактерии несут в своей ДНК нити генетического кода, принадлежащие вирусам, чтобы они могли распознать их, когда они приближаются. Когда они обнаруживают вирус, они выпускают фермент, который атакует, убирая эту область кода.

Ученые используют этот механизм для использования в качестве своего рода «молекулярных ножниц», которые удаляют мутированные участки ДНК.

Прочтите полную историю здесь…